Një studim ndërkombëtar i botuar në New England Journal of Medicine ka treguar se një ilaç i ri, i quajtur oveporexton, përmirëson ndjeshëm simptomat kryesore të narkolepsisë dhe, për herë të parë, synon mekanizmin biologjik që e shkakton atë. Studimi, i cili përfshinte Klinikën Spitalore të Barcelonës dhe institutin e saj të kërkimit (IDIBAPS), analizoi të dhënat nga 273 persona me narkolepsi të tipit 1 në dy prova klinike të fazës 3 të pavarura. Rezultatet, të cilat tashmë kanë çuar në miratimin e trajtimit nga FDA, janë paraqitur gjithashtu në Agjencinë Evropiane të Barnave për autorizim të mundshëm në Evropë.
Çfarë është narkolepsia dhe pse është i ndryshëm ky trajtim?
Narkolepsia e tipit 1 shkaktohet nga humbja e neuroneve që sintetizojnë oreksinën, një substancë thelbësore për ruajtjen e vigjilencës. Pa këtë sinjal, truri nuk i rregullon siç duhet ciklet gjumë-zgjim, duke çuar në përgjumje gjatë ditës, katapleksi, paralizë gjumi dhe gjumë të fragmentuar natën . Ilaçi i ri stimulon receptorin OX2R, i cili është receptori kryesor i përfshirë në rregullimin e ciklit gjumë-zgjim , duke imituar kështu efektin e mungesës së oreksinës. Ai administrohet nga goja dy herë në ditë, në mëngjes, dhe ka provuar të jetë i sigurt dhe i toleruar mirë.
Dr. Álex Iranzo, kreu i Njësisë së Gjumit në Spitalin Clínic Barcelona dhe i grupit të Neurofiziologjisë Klinike në IDIBAPS, shpjegon se "deri më tani kemi pasur trajtime që ndihmonin në kontrollin e disa simptomave, por kjo qasje terapeutike vepron në mekanizmin biologjik që shkakton sëmundjen". Ky është ndryshimi kryesor me ilaçet aktuale, të cilat përqendrohen në stimulimin e sistemit nervor qendror ose në kontrollin e katapleksisë me antidepresivë, por nuk e korrigjojnë mungesën e oreksinës.
Rezultate përfundimtare në provat klinike
Në të dyja studimet, pjesëmarrësit morën ose oveporexton ose një placebo për 12 javë. Në fund të studimit, pacientët e trajtuar treguan një përmirësim të dukshëm në aftësinë e tyre për të qëndruar zgjuar: midis 48% dhe 69% arritën vlera të konsideruara normale në testet e zgjimit, ndërsa praktikisht asnjë pacient në grupin placebo nuk i arriti këto rezultate. Përgjumja gjatë ditës, e matur me Shkallën e Përgjumjes Epworth, u ul me 9,7 deri në 11,8 pikë me ilaçin , krahasuar me uljet prej vetëm 1,5 deri në 1,7 pikë me placebo. Deri në 84% të atyre që u trajtuan arritën nivele të përgjumjes të konsideruara normale.
Lidhur me katapleksinë, trajtimi tregoi gjithashtu efikasitet të jashtëzakonshëm. Pacientët që morën oveporexton përjetuan një ulje prej 79% deri në 89% të numrit javor të krizave. Për më tepër, studiuesit vunë re përmirësime në ashpërsinë e përgjithshme të sëmundjes dhe në tregues të ndryshëm të cilësisë së jetës që lidhen me shëndetin fizik dhe mendor. Shumica e pjesëmarrësve të trajtuar raportuan një përmirësim të qartë të simptomave të tyre deri në fund të studimit.
Efektet anësore të vëzhguara ishin të lehta dhe kalimtare, të tilla si rritja e frekuencës së urinimit ose pagjumësia e përkohshme në fillim të trajtimit. Këto të dhëna konfirmojnë rezultatet e studimeve të mëparshme të fazës 2 dhe përforcojnë potencialin e kësaj strategjie terapeutike për të adresuar njëkohësisht disa nga simptomat kryesore të narkolepsisë.
Miratimi ndërkombëtar dhe pritjet në Evropë
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) e miratoi këtë trajtim në gusht 2026 për pacientët me narkolepsi të tipit 1, dhe është autorizuar gjithashtu në Kinë dhe Japoni. Në Evropë, Agjencia Evropiane e Barnave (EMA) kishte kërkuar një studim të tretë për të konfirmuar të dhënat, dhe kjo provë shumëqendrore ka siguruar provat e nevojshme. Dr. Iranzo vëren se "kjo është prova që Agjencia Evropiane e Barnave i nevojitej për miratimin e saj ", kështu që ilaçi pritet të jetë i disponueshëm në muajt e ardhshëm në vendet e Bashkimit Evropian, përfshirë Spanjën.
Pjesëmarrja e Klinikës Spitalore të Barcelonës ka qenë thelbësore për këtë përparim, pasi njësia e saj e gjumit është një lider ndërkombëtar në studimin e çrregullimeve të gjumit. Ekipi i Iranzos bashkëpunoi në hartimin dhe analizën e provave, duke theksuar rolin e kërkimit spanjoll në zhvillimin e terapive inovative për sëmundjet e rralla.
Për njerëzit që jetojnë me narkolepsi, ky trajtim i ri përfaqëson një ndryshim paradigme. Ai jo vetëm që përmirëson simptomat në mënyrë më efektive sesa terapitë konvencionale, por gjithashtu adreson shkakun rrënjësor , duke u lejuar potencialisht shumë pacientëve të bëjnë jetë shumë më normale. Ndërsa sëmundja mbetet e pashërueshme, të kesh një mundësi që synon shkakun themelor ofron një shkëndijë shprese.
Shkurt, rezultatet e publikuara në New England Journal of Medicine tregojnë se oveporextoni është një trajtim i sigurt dhe efektiv për narkolepsinë e tipit 1, me përmirësime të ndjeshme në përgjumjen gjatë ditës, katapleksinë dhe cilësinë e jetës. Me miratimin dhe autorizimet e FDA-së në vende të tjera, dhe me miratimin në pritje të EMA-s, ky ilaç mund të bëhet terapia e parë e synuar për shkakun themelor të sëmundjes që është e disponueshme në Evropë. Hulumtimet janë duke vazhduar, por të dhënat aktuale tashmë ofrojnë një arsye për shpresë për pacientët dhe familjet e tyre.